taaislijmziekte

Cystic fibrosis: nieuw molecuul kan de overleving van de patiënt verlengen

Een nieuw molecuul dat ionkanalen in laboratoriumcellen blokkeerde, kon de cycli van luchtwegontsteking en infectie aanzienlijk verminderen, wat uiteindelijk leidde tot fatale vernietiging van de longen bij mensen met cystische fibrose. De onderzoekers die dit ontdekten, suggereren dat behandelingen op basis van het nieuwe molecuul - een proteaseremmer - het leven van mensen met een levensbeperkende aandoening mogelijk zouden kunnen verlengen.


De onderzoekers geloven dat behandelingen op basis van het nieuwe molecuul de aanzienlijke longbeschadiging kunnen voorkomen die wordt gezien bij mensen met cystische fibrose en die mogelijk de kwaliteit van hun leven en de levensverwachting kunnen verhogen.

In het American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine beschrijft het team - inclusief onderzoekers van Queen's University Belfast in het Verenigd Koninkrijk - hoe het nieuwe molecuul activering van het epitheliale natriumkanaal ENaC voorkomt.

Experimenten met celculturen in het laboratorium toonden aan dat het molecuul de mogelijkheid heeft om luchtweghydratatie te verbeteren en de slijmklaring aanzienlijk te verbeteren.

Senior en corresponderende auteur Dr. Lorraine Martin, van Queen's University School of Pharmacy, zegt:

"Deze strategie kan de aanzienlijke longbeschadiging voorkomen die het gevolg is van chronische cycli van infectie en ontsteking, met mogelijke gevolgen voor de kwaliteit van leven en de levensverwachting."

Cystic fibrosis (CF) is een genetische aandoening die de inwendige organen, met name de longen en het spijsverteringsstelsel, beschadigt. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) treft de ziekte wereldwijd ongeveer 100.000 mensen.

Naarmate behandelingen vorderen, is het aantal volwassenen met CF gestaag toegenomen. Slechts 30 jaar geleden werd van een persoon met CF niet verwacht dat hij volwassen zou worden. Tegenwoordig leeft ongeveer de helft van de patiënten met CF meer dan 30 jaar en sommigen leven zelfs in de 50 en 60-er jaren.

Nieuw molecuul remt een aantal kanaalactiverende enzymen

Een persoon moet twee defecte kopieën van een defect gen, CFTR genaamd - een van elke biologische ouder - erven om CF te hebben. Elke keer dat twee dragers van het gen zwanger worden, is er een kans van 25 procent dat het kind de aandoening krijgt.

Het defecte gen verstoort kanalen die ervoor zorgen dat ionen in en uit cellen kunnen bewegen, waardoor de slijmlaag op weefseloppervlakken - bijvoorbeeld de binnenwand van de luchtwegen en het spijsverteringskanaal - uitgedroogd, dik, plakkerig en moeilijk weg te ruimen is .

Het kleverige slijm vangt bacteriën op, die aanleiding geven tot chronische infecties, ontstekingen, littekens in de longen en problemen met het verteren van voedsel.

Voor de studie testten de onderzoekers het effect van het molecuul op epitheliale cellen van de primaire luchtwegen, gekweekt in het laboratorium.

Ze vonden dat het molecuul een aantal kanaalactiverende enzymen remt, "waarvan de activiteiten worden waargenomen bij overmatige niveaus" op het oppervlak van CF-luchtwegepitheelcellen.

Remming van de enzymen verminderde de natriumkanaalactiviteit, waarvan bekend is dat deze correleert met verbeterde luchtweghydratatie en mucusklaring.

De auteurs concluderen dat het molecuul "een mechanisme kan bieden om de ontwikkeling van CF-longziekte op een manier onafhankelijk van CFTR-mutatie te vertragen of te voorkomen".

"Dit is een belangrijke bevinding die een nieuwe therapeutische mogelijkheid zou kunnen bieden die relevant is voor alle individuen met CF, aangezien de targeting van ENaC onafhankelijk is van hun onderliggende CF-mutatie."

Dr. Lorraine Martin

Leer hoe een giststudie de oorzaak van cystische fibrose kan aanpakken.

Editor'S Choice

Categorie taaislijmziekte, Interessante Artikelen

Alles wat u moet weten over cystische fibrose - taaislijmziekte
taaislijmziekte

Alles wat u moet weten over cystische fibrose

Inhoudsopgave Wat is cystische fibrose? symptomen Behandeling Oorzaken Diagnose vooruitzicht Cystic fibrosis is een erfelijke ziekte die de longen en het spijsverteringsstelsel beïnvloedt. Het lichaam peou om dik en kleverig slijm te produceren dat de longen kan verstoppen en de alvleesklier kan belemmeren.
Nieuws
Cystic fibrosis: nieuw molecuul kan de overleving van de patiënt verlengen - taaislijmziekte
taaislijmziekte

Cystic fibrosis: nieuw molecuul kan de overleving van de patiënt verlengen

Een nieuw molecuul dat ionkanalen in laboratoriumcellen blokkeerde, kon de cycli van luchtwegontsteking en infectie aanzienlijk verminderen, wat uiteindelijk leidde tot fatale vernietiging van de longen bij mensen met cystische fibrose. De onderzoekers die dit ontdekten, suggereren dat behandelingen op basis van het nieuwe molecuul - een proteaseremmer - het leven van mensen met een levensbeperkende aandoening mogelijk zouden kunnen verlengen
Nieuws
Cystic fibrosis: giststudie kan de oorzaak aanpakken - taaislijmziekte
taaislijmziekte

Cystic fibrosis: giststudie kan de oorzaak aanpakken

Gist helpt bij het aanpakken van de oorzaak van cystische fibrose - een ziekte die het gevolg is van defecte ionenkanalen. Een nieuwe studie laat zien hoe een klein molecuul de plaats kan innemen van een ontbrekend eiwit in gistcellen met defecte ionenkanalen, waardoor ze opnieuw kunnen werken. De meeste gevallen van cystische fibrose worden gediagnosticeerd op de leeftijd van 2 jaar
Nieuws